Anvisa cancela registro de remédio de R$ 20 milhões para doença rara

A Anvisa cancelou nesta segunda (24), a pedido da farmacêutica Roche, o registro condicional do Elevidys (delandistrogene moxeparvovec) no Brasil. A decisão saiu no Diário Oficial da União após a agência concluir que os dados disponíveis não atendiam às exigências para manter a autorização.

O Elevidys é uma terapia gênica indicada para a distrofia muscular de Duchenne, doença rara que provoca perda progressiva de força. Administrado em dose única por via intravenosa, o tratamento busca fornecer uma instrução genética para a produção de uma forma reduzida da distrofina, proteína relacionada ao funcionamento muscular. O preço do produto podia chegar a R$ 20 milhões.

O medicamento tinha registro condicional desde dezembro de 2024, mas a Anvisa suspendeu sua comercialização em julho de 2025 como medida preventiva, diante da necessidade de avaliar aspectos de segurança.

A Roche continuará responsável pelo acompanhamento de pacientes que receberam o produto em estudos clínicos e programas existentes, incluindo brasileiros expostos ao Elevidys entre dezembro de 2024 e julho de 2025.