Como os tratamentos buscados por Lito Sousa tentam frear doença rara

Os dois tratamentos experimentais buscados pela família de Lito Sousa têm um objetivo parecido: reduzir a quantidade da proteína priônica normal, chamada PrP, produzida pelo cérebro. Essa proteína serve de matéria-prima para os príons anormais que se acumulam e provocam a degeneração cerebral característica da doença de Creutzfeldt-Jakob. A ideia é que, diminuindo a PrP disponível, seja possível dificultar a propagação do processo que danifica os neurônios.

O ION717, desenvolvido pela Ionis Pharmaceuticals, é um oligonucleotídeo antissenso. Ele atua sobre o RNA responsável pela produção da proteína priônica, reduzindo sua fabricação pelas células. O medicamento é administrado diretamente no líquido que envolve o cérebro e a medula, por via intratecal. O estudo PrProfile avalia principalmente segurança, tolerabilidade e a capacidade do composto de diminuir os níveis de PrP.

Já o tratamento testado no estudo PRiSM, desenvolvido por pesquisadores do Broad Institute e da UMass Chan Medical School, utiliza uma molécula de siRNA, ou pequeno RNA interferente. Ela funciona como uma espécie de “tesoura molecular”, identificando e cortando o RNA que contém as instruções para produzir a proteína priônica. Com menos RNA disponível, as células passam a fabricar menos PrP. O teste está em fase inicial e busca determinar principalmente se a abordagem é segura e qual dose poderá ser utilizada em estudos maiores; a eficácia contra a doença ainda não foi comprovada.