Lito Sousa: como funciona substância que pode frear doença de Creutzfeldt-Jakob

O influenciador Lito Sousa vai testar a ALN-6457, substância experimental desenvolvida pela farmacêutica Regeneron em parceria com a Alnylam Pharmaceuticals. Ele recebeu autorização da Anvisa para usar o produto e será a primeira pessoa no mundo a testá-lo contra a doença de Creutzfeldt-Jakob, enfermidade rara e sem cura que afeta o sistema nervoso.

A terapia usa uma molécula de siRNA para reduzir o RNA mensageiro responsável pela produção da proteína príon. Na Creutzfeldt-Jakob, proteínas deformadas induzem outras proteínas a se dobrarem de forma anormal, o que provoca danos progressivos no cérebro. A hipótese é que diminuir a quantidade de proteína disponível possa desacelerar esse processo, mas o tratamento não reverte lesões já causadas pela doença.

Os dados disponíveis ainda são preliminares e não há estudo clínico específico da ALN-6457 em humanos. Testes em camundongos apontaram redução de cerca de 15% no RNA mensageiro ligado à proteína príon na menor dose avaliada, sem comprovação de benefício clínico ou de aumento de sobrevida. Estudos com a tecnologia C16 em animais também não identificaram alterações em exames neurológicos e órgãos, mas foram pesquisas de curta duração e voltadas a outras linhas de desenvolvimento.