Remédio de R$ 20 milhões é suspenso no Brasil após morte de criança; EUA investigam

A Anvisa suspendeu a distribuição do medicamento Elevidys, utilizado no tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD), após a morte de uma criança de 8 anos no Brasil. O caso está sendo investigado pela FDA, agência reguladora dos Estados Unidos, que também recomendou a interrupção temporária das remessas do remédio, considerado um dos mais caros do mundo, com valor próximo de R$ 20 milhões por dose.

A morte ocorreu em junho, segundo a FDA, após o paciente contrair uma infecção viral. A farmacêutica Roche, responsável pela distribuição fora dos EUA, afirma que o uso de imunossupressores pode ter agravado o quadro, mas sustenta que o médico responsável considerou o óbito não relacionado diretamente à terapia genética. O menino brasileiro não participava de ensaio clínico, mas recebeu o tratamento.

Nos Estados Unidos, três mortes também foram associadas ao Elevidys: dois adolescentes com DMD e um homem de 51 anos com outra forma de distrofia muscular. Todos os casos envolveram insuficiência hepática aguda. A FDA identificou relação com o vetor viral usado no remédio e recomendou à Sarepta Therapeutics, fabricante da fórmula, a suspensão temporária enquanto reavalia os riscos.

No Brasil, o Elevidys era aprovado apenas para crianças entre 4 e 7 anos com capacidade de locomoção. Apesar de não haver confirmação de outras mortes no país, a Anvisa optou por suspender temporariamente sua comercialização e uso, em medida preventiva. A Roche afirmou que continuará avaliando o caso e que a decisão de aplicar o tratamento, no momento, cabe aos médicos e às famílias.